Un nuevo estudio titulado «Restauración de las vías neuroprotectoras estriatales mediante el tratamiento con inhibidores de la quinasa en ratones mutantes en LRRK2 vinculados a la enfermedad de Parkinson«, realizado en la Universidad de Stanforden con ensayos en ratones y liderado por la doctora Suzanne Pfeffer, busca frenar la actividad de una enzima alterada por una mutación genética para evitar la muerte progresiva de neuronas y revertir daños funcionales en un subtipo hereditario de párkinson.
Los resultados que hacen parte de la más reciente publicación de la revista Science Signaling, abre nuevas esperanzas para las cerca de 10 millones de personas en todo el mundo que se calcula conviven con esta condición.
Según la Fundación de Parkinson, esta enfermedad afecta a las neuronas productoras de dopamina, un neurotransmisor o “mensajero químico” responsable de los movimientos normales del cuerpo, en un área específica del cerebro llamada sustancia negra.
Aunque las causas aún son en gran parte desconocida, los científicos creen que se debe a una combinación de factores genéticos y ambientales
Detalles de la investigación
Los científicos encontraron que ciertas mutaciones en un gen llamado LRRK2, que están asociadas con la enfermedad de Parkinson, causan problemas en unas pequeñas estructuras celulares llamadas cilios. Estos cilios ayudan a que las células del cerebro se comuniquen bien, especialmente en una zona clave para el movimiento y la producción de dopamina.
Cuando los cilios no funcionan bien, las neuronas encargadas de producir dopamina (sustancia química importante para el control del movimiento) comienzan a deteriorarse.
“Cuando las células pierden sus cilios, también están en vías de muerte, ya que necesitan recibir señales que las mantengan vivas”, explicó Pfeffer.
Pruebas en laboratorio
Los investigadores probaron un tratamiento experimental llamado MLi-2 en ratones con esta mutación.
Después de tres meses tomándolo como suplemento, las células cerebrales volvieron a formar cilios correctamente y produjeron sustancias que protegen las neuronas. Esto ayudó a mejorar la salud de las neuronas dañadas.
Este hallazgo sugiere que el MLi-2 podría convertirse en un tratamiento prometedor para las personas con párkinson causado por la mutación LRRK2.
“La inhibición de LRRK2 podría estabilizar la progresión de los síntomas si se identifica a los pacientes a tiempo”, señaló Pfeffer.
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Hallazgos y futuro de la investigación
- Los resultados fueron positivos. Las neuronas del cuerpo estriado y las células gliales recuperaron sus cilios primarios. El porcentaje de células con cilios en los ratones con la mutación genética se volvió indistinguible del de los animales sanos.
- El restablecimiento de los cilios permitió que las células volvieran a recibir señales hedgehog y retomaran la producción de factores neuroprotectores. También se duplicó la densidad de las terminaciones nerviosas dopaminérgicas en el cuerpo estriado, un indicador de recuperación neuronal.
“Estos hallazgos sugieren que podría ser posible mejorar, no sólo estabilizar, la condición de los pacientes con enfermedad de Parkinson”, afirmó Pfeffer.
Señales de alerta
Pocas personas saben que los primeros síntomas del párkinson pueden aparecer hasta 15 años antes de que se presente el temblor característico de la condición.
Entre los signos de la enfermedad neurodegenerativa figuran la pérdida del olfato, el estreñimiento y los trastornos del sueño en los que la persona representa físicamente sus sueños mientras duerme.
El futuro del ensayo clínico
El siguiente paso del equipo es investigar si el tratamiento con inhibidores de LRRK2 podría beneficiar también a pacientes con párkinson sin origen genético conocido.
“Estamos muy entusiasmados con estos hallazgos. Sugieren que este enfoque es muy prometedor para ayudar a los pacientes a restaurar la actividad neuronal en este circuito cerebral”, afirmó Pfeffer.
Y concluyó: “Hay múltiples ensayos clínicos con inhibidores de LRRK2 en curso, y nuestra esperanza es que estos hallazgos en ratones se apliquen a pacientes en el futuro”.
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