El ABC de los estudios clínicos: ¿son una opción de nuevos tratamientos?

Por: Dra. Maricelly Santiago Ortiz
Investigadora en Ciencias Biomédicas y Educadora en Salud

La investigación clínica en Puerto Rico ha sido una herramienta valiosa para avanzar en la ciencia y mejorar la vida de los pacientes en nuestra isla. Además de los esfuerzos locales, es importante reconocer que Puerto Rico es altamente considerado por compañías externas y de talla mundial que traen nuevas moléculas de investigación para ser consideradas en nuestra población, que es genéticamente única y altamente diversa.

Dada la naturaleza de nuestra población, la FDA ha emitido un mandato de urgencia para que las casas farmacéuticas, personal clínico, escuelas de medicina y centros académicos incluyan a las poblaciones hispanas en los estudios clínicos. El objetivo principal es educar a las poblaciones minoritarias y fomentar su participación en dichos estudios para comprender cómo responden a las nuevas moléculas de investigación. Esto podría ser una alternativa valiosa para su salud y calidad de vida.

¿Qué es la investigación clínica y quiénes son los profesionales de salud que trabajan en el ecosistema de investigación?

La investigación clínica es un mecanismo que nos ayuda a responder múltiples preguntas que tienen los profesionales de la salud y los investigadores. Es una herramienta que nos permite generar evidencia para estudiar el origen de las enfermedades, los mecanismos para prevenirlas, identificar sus factores de riesgo, explorar nuevos tratamientos y mejorar la calidad de vida del paciente. En todos estos esfuerzos, el paciente siempre está en el centro de todo, ya que es la persona que necesita recibir los nuevos tratamientos.

Los profesionales de salud que están involucrados en este campo incluyen médicos, investigadores, coordinadores clínicos, enfermeros, administradores clínicos, bioestadísticos y personal en el componente regulatorio y operacional. Estos profesionales deben estar certificados para llevar a cabo estas prácticas clínicas e investigativas.

¿Cómo se puede describir la actividad de la investigación clínica y los estudios clínicos en Puerto Rico?

Según NIH, entre los años 2015 y 2023, se han llevado a cabo con éxito más de 755 estudios clínicos en diferentes áreas terapéuticas, muy relacionadas con las enfermedades que el Departamento de Salud de Puerto Rico ha identificado como crónicas o de alerta para la salud general o pública. La actividad de investigación clínica ha mostrado un progreso gradual y constante, aunque muy marcado y notable. Sin embargo, todavía queda mucho terreno por cubrir y aprovechar a través de estos mecanismos.

¿Qué son los estudios clínicos y cuál es su objetivo principal?

Los estudios clínicos son investigaciones que buscan determinar la eficacia y seguridad de nuevas moléculas de investigación o dispositivos médicos en una población. Los objetivos principales de estos estudios son:

• Comprender el origen de la enfermedad.
• Identificar los procesos inflamatorios y otros factores que afectan directamente al paciente.
• Evaluar nuevas moléculas de investigación en etapas tempranas y predecir su comportamiento.
• Explorar nuevos tratamientos alternativos a los tratamientos convencionales.

¿En qué áreas terapéuticas se observa una mayor tendencia a realizar estudios clínicos en Puerto Rico? Las áreas terapéuticas que muestran mayor tendencia en Puerto Rico son las enfermedades cardiovasculares, las afecciones respiratorias, las vacunas, el COVID-19, los trastornos metabólicos, la oncología, las enfermedades mentales, las afecciones de la piel y las enfermedades infecciosas. Sin embargo, siempre hay espacio para atender otras áreas terapéuticas siempre y cuando haya un grupo de personas en Puerto Rico que puedan beneficiarse del estudio y estén dispuestos a participar.

¿Cuáles son las agencias responsables de sufragar los estudios clínicos?

Los patrocinadores o auspiciadores clínicos son los encargados de sufragar los estudios clínicos. Algunos ejemplos de estos patrocinadores son las casas farmacéuticas, las compañías clínicas y las compañías de desarrollo de drogas. Por lo general, estas compañías son las encargadas de proporcionar el producto investigacional a los investigadores, el protocolo clínico de cómo se implementará, el estipendio para atender los gastos administrativos, mayor atención médica en las visitas que hace el participante en el estudio y un estipendio para cubrir los gastos de dieta, transporte u otros gastos relacionados del participante.

¿Cuán regulados son estos procesos y quiénes los regulan?

Los estudios clínicos no surgen de la nada, son altamente regulados y controlados desde el inicio hasta el final. Se podrían considerar dos fases o etapas por las que atraviesan estos estudios clínicos.

Fase Preclínica: Se utilizan modelos de laboratorio para evaluar el comportamiento de la molécula de investigación en líneas celulares o modelos animales. Si los datos generados son positivos, se procede con las fases clínicas.

Fases Clínicas: Hay cuatro fases clínicas y cada una estudia objetivos distintos. La Fase 1 mide la seguridad del producto investigacional y si tiene efectos secundarios o adversos. La Fase 2 mide la eficacia del producto investigacional contra la enfermedad que se está atendiendo. La Fase 3 mide si el producto investigacional está generando mejores resultados en comparación con el tratamiento convencional que el participante usaba anteriormente. La Fase 4 es confirmatoria: si los datos de las fases anteriores fueron positivos, se implementa en una población mayor.

El Institutional Review Board (IRB), el Comité de Ética, el Comité de Monitoreo de Datos, el Comité de Seguridad y la FDA, entre otros, son las agencias y comités reguladores que continuamente evalúan cada paso del estudio clínico para evaluar los datos que se van generando y asegurarse de que el participante no esté en riesgo. Si los datos son evaluados y están en orden y conforme a lo esperado, se da el aval al estudio clínico para que prosiga. De lo contrario, tienen la potestad de detener de inmediato el estudio clínico.

¿El proceso de un estudio clínico es largo o cuánto tiempo dura?

Esto dependerá de la extensión de los objetivos que haya implementado el patrocinador clínico. Algunos estudios son tan cortos como 1 año y otros pueden durar de 3 a 4 años. Además, hay que tomar en cuenta cualquier contratiempo que pueda surgir durante el proceso del estudio clínico y que pueda retrasar el mismo.

¿Cómo puedo ingresar o registrarme en un estudio clínico?

Como potencial participante, debe consultar con su médico, investigador o proveedor de salud para saber si cumple con los criterios de elegibilidad y si podría participar en un estudio clínico.